Institui o Regime Nacional de Resposta Rápida e Atenção Integral às Doenças Raras, dispondo sobre prazos máximos para acesso a consulta especializada, conclusão diagnóstica e início de tratamento; cria Centros Regionais de Referência em Doenças Raras e sistema nacional de coordenação de casos com cuidador/gestor clínico; institui registro nacional de doenças raras e de tecnologias; estabelece procedimento administrativo prioritário e acelerado de incorporação e fornecimento de terapias para situações de urgência clínica; cria linha orçamentária dedicada e fundo de contingência para tratamentos de alta complexidade e baixa prevalência; disciplina plataforma integrada de telemedicina e protocolos clínicos flexíveis; fixa mecanismos de governança e monitoramento público de prazos e resultados; e dá outras providências.